La terapia génica es una técnica médica que utiliza genes normalizados específicos para reemplazar los genes que son anormales o no están presentes en un individuo afectado. El objetivo de la terapia génica es corregir un trastorno causado por genes anómalos o faltantes. Aunque los procesos de la terapia génica se encuentran todavía en fase experimental, los resultados obtenidos han sido bastante alentadores.
Desde la década de 1980, se han realizado en todo el mundo alrededor de 2500 ensayos clínicos relacionados con la terapia genética. El mayor número de ensayos clínicos de terapia génica activa se produjo en 2015, y se llevaron a cabo 163. El 95% de los ensayos clínicos se clasifican como en una fase temprana de desarrollo. Aproximadamente 7 de cada 10 ensayos clínicos se enumeran como en curso.
Dos tercios de todos los ensayos clínicos de terapia génica se basan en los Estados Unidos, y la mayoría se dirige a cánceres o enfermedades específicos. Sin embargo, la primera terapia génica aprobada fue en la Unión Europea en 2012.
Estos son los pros y contras más importantes de la terapia génica para revisar.
Las mayores ventajas de la terapia génica
1. La terapia genética no depende de los descubrimientos naturales para su avance.
Muchos de los medicamentos actuales se basan en descubrimientos de la naturaleza. Los antibióticos fueron descubiertos en 1928 por Alexander Fleming cuando notó que las bacterias en una placa de Petri morían cuando los mohos de penicillium se dejaban en contacto con ellas. La terapia genética se basa en la tecnología y nuestra capacidad para identificar y luego modificar genes específicos. Eso significa que podemos avanzar en estos tratamientos médicos a un ritmo más rápido. A cambio, podremos reducir drásticamente los costos de estas terapias a medida que mejoren nuestra tecnología y nuestras mejores prácticas.
2. Puede usarse fuera de la humanidad.
La terapia genética no es una tecnología reservada solo para los humanos. Podemos aplicar técnicas de terapia génica tanto a plantas como a animales. Esto nos permite tratar sus condiciones genéticas, alargando la esperanza de vida y estabilizando la salud. Las aplicaciones futuras de la terapia génica podrían crear una cadena alimentaria más saludable de principio a fin. Incluso podríamos reforzar el sistema inmunológico de plantas y animales para resistir naturalmente las enfermedades y evitar el peligro o la extinción de especies. A cambio, los productores de alimentos podrían generar más ganancias porque tendrían mayores rendimientos.
3. La terapia genética nos permite tratar lo que alguna vez se pensó que era intratable.
El enfoque moderno de la terapia génica hace más que corregir un trastorno que se produce desde el nacimiento. También podemos utilizar terapias genéticas para corregir trastornos o enfermedades específicas que se desarrollan con el tiempo. Todo lo que tenga una base genética, desde la influenza hasta la enfermedad de Parkinson, podría tratarse con medicamentos y técnicas que se desarrollan a partir de la investigación de la terapia génica. Incluso si la esperanza de vida de algunos no se puede extender, la calidad de vida que se experimenta podría ser mucho mayor.
4. Podría utilizarse para otras aplicaciones más allá de las enfermedades y los trastornos genéticos.
La terapia genética tiene el potencial de ser útil de diferentes formas. Imagínese poder visitar a un médico especialista en fertilidad para que reciba un tratamiento genético de la infertilidad para revertirla permanentemente. Las terapias genéticas podrían tratar problemas como el glaucoma para preservar la vista. Las pruebas clínicas en animales ya han demostrado que los beneficios de tratar afecciones que no amenazan la vida pueden conducir a una vida “normalizada” para los afectados. Aplicadas a los humanos, las terapias genéticas podrían aliviar mucho sufrimiento.
5. La terapia genética acabaría con el estigma de los trastornos genéticos.
En los Estados Unidos, aproximadamente 1 de cada 10 personas se ven afectadas por una enfermedad rara en un momento dado. Eso significa que alrededor de 33 millones de personas están lidiando actualmente con signos y síntomas difíciles de un trastorno genético de alguna manera. Algunos problemas de salud pueden ser leves, mientras que otros pueden poner en peligro la vida. Aproximadamente 4 de cada 5 enfermedades que hemos identificado que son dañinas para los humanos tienen una base genética que causa el problema. Al reemplazar las células defectuosas o al introducir nueva genética cuando faltan, es posible tratar algunos de estos problemas.
6. Les da a los padres una nueva esperanza para sus hijos.
Aproximadamente el 3% de todos los niños que nacen en los Estados Unidos cada año se ven afectados por una afección genética. Muchos de estos trastornos y enfermedades acabarán con la vida de los niños a los que afectan. Los defectos de nacimiento, por ejemplo, son la principal causa de muerte infantil en los EE. UU. En este momento. Aproximadamente el 20% de todas las muertes de recién nacidos se atribuyen a defectos de nacimiento. Las tecnologías que nos permitan brindar terapia génica podrían reducir estas cifras en los próximos años.
7. La terapia genética podría desbloquear muchos nuevos descubrimientos potenciales.
Existe el potencial de salvar muchas vidas con nuevas terapias genéticas. Más personas significa tener más perspectivas y diversidad para futuras investigaciones. Al salvar vidas hoy, podríamos preparar el escenario para muchos más descubrimientos potenciales en el futuro por parte de aquellos que de otra manera no estarían aquí. Aunque siempre se plantearán cuestiones éticas sobre la terapia génica, como debería ser, no se puede ignorar el potencial científico de este campo de investigación.
Las mayores desventajas de la terapia génica
1. La terapia genética puede retrasar el proceso natural de duelo.
Algunas terapias genéticas ya han demostrado su eficacia. La leucemia infantil es una enfermedad específica que responde bien a los tratamientos de terapia génica. Sin embargo, no todos los niños responden a la terapia génica, y no todos los trastornos o enfermedades pueden tratarse con los niveles tecnológicos actuales. Hay consideraciones a largo plazo que también deben tenerse en cuenta. ¿Qué sucede si se salva la vida de un niño, entonces ese niño vive en un estado vegetativo persistente por el resto de su vida? De alguna manera, las terapias genéticas presentan una desventaja porque les da a las personas la oportunidad de abrazar una realidad alternativa que puede no existir.
2. Puede llevarnos a preocupaciones éticas peligrosas.
Las terapias genéticas se pueden utilizar para tratar enfermedades y trastornos genéticos. También podría usarse para crear “perfección” en los niños. Imagine un mundo en el que los padres puedan manipular genéticamente a sus hijos para que sean más inteligentes o tengan un aspecto específico. Crearía una nueva clase social de personas “creadas”, donde el acceso es exclusivo para quienes tienen los medios económicos para completar tal trámite. Incluso podría conducir a una sociedad en la que esos seres “creados” repriman a los que sienten que están “por debajo” de ellos.
3. Las terapias genéticas podrían crear nuevas formas de dopaje deportivo.
Los atletas siempre buscan una nueva ventaja para llevar sus habilidades al siguiente nivel. Hemos visto esto con los medicamentos que mejoran el rendimiento, la hormona del crecimiento humano y el dopaje sanguíneo. Las terapias genéticas podrían llevar este concepto al siguiente nivel. Imagínese a un atleta que puede tener su perfil genético examinado con la intención de perfeccionar ciertos componentes de velocidad o agilidad. Aquellos con acceso a esta tecnología podrían crear más éxito para ellos mismos, lo que deprimiría aún más a las clases más pobres. El dopaje genético tampoco tendría que ser exclusivo del atletismo.
4. Ha demostrado ser un enfoque ineficaz de la ciencia médica.
Solo el 5% de los ensayos clínicos que involucran terapias genéticas han tenido éxito. Hay muchas esperanzas de que esta tecnología funcione algún día, y algunas han funcionado, pero la mayoría no. Los investigadores han descubierto que las condiciones genéticas que causan signos y síntomas molestos pueden mejorar durante períodos cortos con tratamiento. La mayoría, sin embargo, retroceden después de un breve período de tiempo y el individuo vuelve a su estado anterior.
5. Las terapias genéticas tienen más éxito cuando se trata de tejidos donados.
La mayoría de los tratamientos de terapia génica que tienen éxito en la actualidad todavía involucran tejidos donados, como médula ósea, de personas que son compatibles directamente. Algunas donaciones pueden ser extremadamente dolorosas y tener consecuencias de por vida para las personas involucradas. Aunque estos costos están cubiertos para los donantes a través del seguro privado del receptor o de organizaciones como Be the Match Registry, el acceso al tratamiento puede ser limitado para algunos. En raras ocasiones, incluso podría causar la pérdida del empleo, discapacidad o situaciones que pongan en peligro la vida.
6. Puede que no sea eficaz como solución médica a largo plazo.
Los antibióticos se descubrieron hace menos de un siglo y ya estamos viendo la próxima evolución de las bacterias. Estos llamados “súper insectos” son extremadamente resistentes a los antibióticos existentes. En los Estados Unidos, más de 2 millones de personas están infectadas con bacterias que se han vuelto resistentes a los antibióticos. Más de 20.000 personas mueren cada año a causa de estas infecciones. Según los CDC, una bacteria llamada CRE es resistente a casi todos, si no todos, los antibióticos que están disponibles en la actualidad. Las terapias genéticas que tienen éxito podrían producir el mismo tipo de evolución.
7. La terapia genética no es barata.
La primera terapia génica aprobada por la Unión Europea se llama alipogene tiparvovec. Actualmente se cotiza en$ 1 millón por tratamiento. Luxturna es una opción de terapia genética que puede corregir ciertas formas de ceguera y tiene un costo de hasta $1 millón para tratar ambos ojos. Incluso Yescarta, que ha demostrado ser la opción de tratamiento de terapia génica más exitosa para 7.500 pacientes, tiene un precio de nivel de entrada de alrededor de $200.000 por tratamiento.
8. No tiene un método de entrega confiable en este momento.
La opción más común para la administración de una terapia génica es mediante el uso de vectores de virus. El problema con el uso de este tipo de enzima para un tratamiento es que el sistema inmunológico de una persona puede eliminarlo antes de que se pueda introducir la terapia. Incluso si el sistema de administración hace su trabajo, la replicación y división celular pueden ocurrir a velocidades impredecibles. Los cambios genéticos que experimenta una persona pueden incluso desencadenar una respuesta inmunitaria que podría ser más peligrosa que la afección que se está tratando en primer lugar.
9. Las terapias genéticas pueden generar resultados inesperados.
Si ocurre un error durante el proceso de introducción del gen, el paciente que recibe la terapia génica podría experimentar un error mayor en su genética que el que tuvo durante el procedimiento. Si eso ocurriera, podría desarrollarse un trastorno aún más grave. Eso significa que la mayoría de los pacientes requieren múltiples sesiones de terapia para completar su terapia génica. Luego, deben pasar por un extenso período de revisión para asegurarse de que las terapias se están afianzando. Incluso con un seguro, los gastos de bolsillo por un tratamiento grave podrían superar las 8 cifras.
10. Tiene complicaciones espirituales que deben discutirse.
Algunas personas creen que el perfil genético de un individuo lo establece Dios o su ser o proceso sobrenatural preferido. Intentar alterar ese proceso se considera que interfiere con lo que estaba destinado a esa persona. Para algunos, un intento de corregir un trastorno genético equivale a una falta de fe o al deseo de cuestionar a Dios, el destino o la naturaleza. Si no se discuten estas perspectivas, siempre habrá una resistencia natural dentro de la población general a la terapia génica, incluso si tiene éxito.
Los mayores pros y contras de la terapia génica nos muestran que podría ser el futuro de la medicina. Debido a que es una opción tan nueva y los costos de investigación y desarrollo deben recuperarse de alguna manera, los costos son extremadamente altos. Debemos encontrar formas de administrar estos costos y alentarlos a que eventualmente se reduzcan a través de nuevas innovaciones dentro de este campo. De lo contrario, seguirá siendo una opción de tratamiento solo para aquellos que puedan permitirse su administración.
